Erfahren Sie mehr über unsere Familientagungen, geplante Treffen und wichtige Studien und Informationen aus dem internationalen SCN2A Umfeld.
Die ersten Informationen stehen fest und die Vorfreude steigt.
Ein Update zur Wirksamkeitsstudie der ASO-Therapie in den USA.
Ein Update zur Phase-2-Studie, die laut PRAXIS Precision Medicines noch vor Ende 2022 außerhalb der USA starten soll.
Im September 2022 trafen sich 16 von SCN2A betroffene Familien für Fachvorträge und einen intensiven Austausch.
Dieser Leitartikel bietet eine hervorragende, aktuelle Zusammenfassung über Antisense-Oligonukleotide und ihre Rolle bei der Behandlung von genetischen Epilepsien wie SCN2A.
Antisense-Oligonukleotid-Therapie reduziert Krampfanfälle und verlängert die Lebensdauer bei einer SCN2A-Gain-of-Function-Epilepsie.
Alles über die erste europ. Familienkonferenz und unsere Pläne für dieses und nächstes Jahr.